Открытое исследование II фазы для оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно, по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания
Каталог · ЕАЭС
Клинические исследования
Педиатрия · ООО «Медпейс» · 4 исследования
4 исследования
Завершено
Фаза II
Россия
Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) · НС Фарма, Инк.
Завершено
Фаза III
Россия
Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) · НС Фарма, Инк.
Многоцентровое открытое дополнительное исследование III фазы для оценки безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
Завершено
Фаза III
Россия
Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) · НС Фарма, Инк.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
Завершено
Фаза III
Россия
Аталурен (PTC124, Трансларна™) · ПТС Терапьютикс, Инк
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое (с последующим открытым периодом) исследование III фазы, для определения эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и выявленной нонсенс-мутацией