Завершено
Фаза III
Россия
Аталурен (PTC124, Трансларна™) · ПТС Терапьютикс, Инк
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое (с последующим открытым периодом) исследование III фазы, для определения эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и выявленной нонсенс-мутацией