Завершено
Фаза III–IV
Россия
Альглюкозидаза альфа (Миозим®) · Genzyme Corporation, A Sanofi Company,
Проспективное международное открытое исследование 3/4 фазы отсутствия меньшей эффективности альглюкозидазы альфа 4000 L по сравнению с альглюкозидазой альфа 160 L в лечении пациентов с инфантильной формой болезни Помпе, ранее не получавших терапии.