Приостановлено
Фаза III
Этеплирсен · Cарепта Терапьютикс Инк.
Рандомизированное двойное слепое сравнительное исследование по подбору дозы и оценке безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, с предварительным периодом немаскированного лечения с повышением дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с делеционной мутацией, поддающихся лечению методом пропуска экзона 51