Octapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft m.b.H.

Основная цель: Основная цель этого исследования состоит в определении эффективности препарата Вилате в качестве профилактического лечения для педиатрических пациентов числом до 12 человек (восемь подходящих для оценки) с тяжелой степенью БВ в возрасте до 6 лет (которая опреде-ляется при скрининге как соотношение активности фактора фон Виллебранда и активности ристоцетинового кофактора [VWF:RCo] < 20%), наблюдаемого в течение 12-месячного периода. Второстепенные цели: • Определение фармакокинетики (ФК) препарата Вилате для VWF:Ac (VWF:RCo) и FVIII:C (одноступенчатый анализ) • Определение постепенного выделе-ния in-vivo (incremental in-vivo recovery, IVR) препарата Вилате с течением вре-мени • Оценка частоты травматических и спонтанных прорывных кровотечений в период профилактического лечения • Оценка ответной реакции на лечение при незначительных и значимых кровотечениях, а также при малых и значимых хирургических вмешатель-ствах • Определение потребления препа-рата Вилате для различных видов лече-ния: профилактического, по необходимо-сти и при хирургических вмешатель-ствах • Исследование потенциала иммуно-генности препарата Вилате путем скрининга на ингибиторы VWF и FVIII • Исследование тромбогенного по-тенциала препарата Вилате • Оценка статуса суставов у паци-ентов с применением системы оценки функционального состояния суставов при гемофилии (Haemophilia Joint Health Score, HJHS) • Оценка безопасности и переносимости препарата Вилате Поисковые цели: В данном исследовании поисковая цель состоит в исследовании мультимерной композиции VWF у педиатрических пациентов с БВ типа 3.

Основная цель: Основная цель этого исследования состоит в определении эффективности препарата Вилате в качестве профилактического лечения для педиатрических пациентов числом до 12 человек (восемь подходящих для оценки) с тяжелой степенью БВ в возрасте до 6 лет (которая опреде-ляется при скрининге как соотношение активности фактора фон Виллебранда и активности ристоцетинового кофактора [VWF:RCo] < 20%), наблюдаемого в течение 12-месячного периода. Второстепенные цели: • Определение фармакокинетики (ФК) препарата Вилате для VWF:Ac (VWF:RCo) и FVIII:C (одноступенчатый анализ) • Определение постепенного выделе-ния in-vivo (incremental in-vivo recovery, IVR) препарата Вилате с течением вре-мени • Оценка частоты травматических и спонтанных прорывных кровотечений в период профилактического лечения • Оценка ответной реакции на лечение при незначительных и значимых кровотечениях, а также при малых и значимых хирургических вмешатель-ствах • Определение потребления препа-рата Вилате для различных видов лече-ния: профилактического, по необходимо-сти и при хирургических вмешатель-ствах • Исследование потенциала иммуно-генности препарата Вилате путем скрининга на ингибиторы VWF и FVIII • Исследование тромбогенного по-тенциала препарата Вилате • Оценка статуса суставов у паци-ентов с применением системы оценки функционального состояния суставов при гемофилии (Haemophilia Joint Health Score, HJHS) • Оценка безопасности и переносимости препарата Вилате Поисковые цели: В данном исследовании поисковая цель состоит в исследовании мультимерной композиции VWF у педиатрических пациентов с БВ типа 3.