Исследовать эффективность, безопасность, иммуногенность и фармакокинетику препарата BCD-245 в комбинации с химиотерапией у субъектов с рецидивирующей/рефрактерной нейробластомой.
Основная цель: Основная цель этого исследования состоит в определении эффективности препарата Вилате в качестве профилактического лечения для педиатрических пациентов числом до 12 человек (восемь подходящих для оценки) с тяжелой степенью БВ в возрасте до 6 лет (которая опреде-ляется при скрининге как соотношение активности фактора фон Виллебранда и активности ристоцетинового кофактора [VWF:RCo] < 20%), наблюдаемого в течение 12-месячного периода. Второстепенные цели: • Определение фармакокинетики (ФК) препарата Вилате для VWF:Ac (VWF:RCo) и FVIII:C (одноступенчатый анализ) • Определение постепенного выделе-ния in-vivo (incremental in-vivo recovery, IVR) препарата Вилате с течением вре-мени • Оценка частоты травматических и спонтанных прорывных кровотечений в период профилактического лечения • Оценка ответной реакции на лечение при незначительных и значимых кровотечениях, а также при малых и значимых хирургических вмешатель-ствах • Определение потребления препа-рата Вилате для различных видов лече-ния: профилактического, по необходимо-сти и при хирургических вмешатель-ствах • Исследование потенциала иммуно-генности препарата Вилате путем скрининга на ингибиторы VWF и FVIII • Исследование тромбогенного по-тенциала препарата Вилате • Оценка статуса суставов у паци-ентов с применением системы оценки функционального состояния суставов при гемофилии (Haemophilia Joint Health Score, HJHS) • Оценка безопасности и переносимости препарата Вилате Поисковые цели: В данном исследовании поисковая цель состоит в исследовании мультимерной композиции VWF у педиатрических пациентов с БВ типа 3.
Основная цель: Основная цель этого исследования состоит в определении эффективности препарата Вилате в качестве профилактического лечения для педиатрических пациентов числом до 12 человек (восемь подходящих для оценки) с тяжелой степенью БВ в возрасте до 6 лет (которая опреде-ляется при скрининге как соотношение активности фактора фон Виллебранда и активности ристоцетинового кофактора [VWF:RCo] < 20%), наблюдаемого в течение 12-месячного периода. Второстепенные цели: • Определение фармакокинетики (ФК) препарата Вилате для VWF:Ac (VWF:RCo) и FVIII:C (одноступенчатый анализ) • Определение постепенного выделе-ния in-vivo (incremental in-vivo recovery, IVR) препарата Вилате с течением вре-мени • Оценка частоты травматических и спонтанных прорывных кровотечений в период профилактического лечения • Оценка ответной реакции на лечение при незначительных и значимых кровотечениях, а также при малых и значимых хирургических вмешатель-ствах • Определение потребления препа-рата Вилате для различных видов лече-ния: профилактического, по необходимо-сти и при хирургических вмешатель-ствах • Исследование потенциала иммуно-генности препарата Вилате путем скрининга на ингибиторы VWF и FVIII • Исследование тромбогенного по-тенциала препарата Вилате • Оценка статуса суставов у паци-ентов с применением системы оценки функционального состояния суставов при гемофилии (Haemophilia Joint Health Score, HJHS) • Оценка безопасности и переносимости препарата Вилате Поисковые цели: В данном исследовании поисковая цель состоит в исследовании мультимерной композиции VWF у педиатрических пациентов с БВ типа 3.
Основные цели: Сравнить эффективность понатиниба и иматиниба, назначаемых пациентам с впервые диагностированным Ph+ ОЛЛ в качестве терапии первой линии в комбинации с химиотерапией пониженной интенсивности, оцениваемую на основании частоты МОЗ-отрицательной ПР в конце индукционной терапии. Основные вторичные цели: • сравнить частоту БСВ в 2 когортах. Другие вторичные цели: • сравнить частоту ПР и нПР в 2 когортах в конце цикла 1, в конце цикла 2, в конце индукционной терапии и во время или в конце консолидирующей те-рапии (конец цикла 9 или окончание ис-следуемого лечения , в зависимости от того, что наступит раньше); • сравнить частоту MR3, отрица-тельного статуса МОЗ (MR4) и MR4,5 в 2 когортах в конце цикла 1, в конце цикла 2, в конце индукционной терапии и во время или в конце консолидирующей терапии (конец цикла 9 или окончание исследуемого лечения, в зависимости от того, что наступит раньше); • сравнить частоту ПНИТ и ОЧО в 2 когортах в конце индукционной тера-пии; • сравнить частоту МОЗ-отрицательной ПР через несколько ин-тервалов после окончания индукционной терапии; • определить длительность МОЗ-отрицательной ПР в каждой из 2 когорт; • определить длительность ПР в каждой из 2 когорт; • сравнить время до констатации неэффективности терапии в 2 ко-гортах; • сравнить частоту MR4,5 (включая наилучший ответ) между 2 когортами через несколько • интервалов, в том числе в конце индукционной терапии, в конце консолидирующей терапии и • перед ТГСК; • сравнить у пациентов, которые достигли MR4,5, длительность MR4,5 в 2 когортах; • сравнить результаты лечения у пациентов с ТГСК или без нее в 2 когор-тах; • сравнить частоту ОВ в 2 когор-тах; • охарактеризовать частоту НЯ, СНЯ, ЯОА, ВТЭЯ и других связанных с безопасностью • изменений, представляющих интерес, в каждой из 2 когорт, используя различные методы; • сравнить переносимость в 2 ко-гортах, включая частоту прекращения лечения, снижения дозы и приостановки приема доз вследствие НЯ; • собрать данные зависимости кон-центрации препарата в плазме от времени для использования в • анализе популяционной фармакокинетики (ФК), а также зависимости ответа на лечение от экспозиции понатиниба.
Основные цели: Оценить долгосрочную безопасность и пере-носимость препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI Дополнительные цели • Изучить долгосрочную эффектив-ность CDZ173 в плане модификации связанного со здоровьем качества жизни пациентов с APDS/PASLI • Изучить долгосрочную эффектив-ность CDZ173 за счёт биомаркеров, отража-ющих способность CDZ173 снижать систем-ные воспалительные компоненты заболевания у пациентов с APDS/PASLI. • Описать фармакокинетику CDZ173 (остаточных концентраций) у пациентов с APDS/PASLI • Оценить фармакокинетику и отно-сительную биодоступность покрытых пле-ночной оболочкой таблеток препарата CDZ173 по сравнению с твердыми желатино-выми капсулами CDZ173
Основные цели: Оценить долгосрочную безопасность и переносимость препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI Дополнительные цели •• Изучить долгосрочную эффектив-ность CDZ173 в плане модификации связанно-го со здоровьем качества жизни пациентов с APDS/PASLI • Изучить долгосрочную эффектив-ность CDZ173 за счёт биомаркеров, отра-жающих способность CDZ173 снижать си-стемные воспалительные компоненты забо-левания у пациентов с APDS/PASLI. • Описать фармакокинетику CDZ173 (остаточных концентраций) у пациентов с APDS/PASLI • Оценить фармакокинетику и отно-сительную биодоступность покрытыпленочной оболочкой таблеток препарата CDZ173 по сравнению с твердыми желатино-выми капсулами CDZ173
Часть I: • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173, взаимосвязь фар-макодинамики и дозы, а также фармакоки-нетики и фармакодинамики препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI с целью выбора дозы во второй части исследования. • оценить клиническую эффективность препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA) • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов/ Часть II: • оценить влияние препарата CDZ173 на лимфаденопатию (неиндексные очаги и се-лезенка); • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA); • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов; • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI
Часть I: • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173, взаимосвя фармакодинамики и дозы, а также фармакокинетики и фармакодинамики препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI с целью выбора дозы во второй части исследования. • оценить клиническую эффективность препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA) • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов/ Часть II: • оценить влияние препарата CDZ173 на лимфаденопатию (неиндексные очаги и се-лезенка); • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA); • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов; • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI
Основная задача исследования: основная задача исследования заключается в сравнительной оценке эффективности липэгфилграстима, вво-димого подкожно в дозе 100 мкг/кг массы тела однократно за курс химиотерапии, и филграстима, вводимого ежедневно в дозе 5 мкг/кг мас-сы тела, при лечении детей и подростков, которым проводится химиотерапия. Дополнительные задачи исследования: дополнительные задачи исследования включают сравнительную оценку фармакодинамических и фармакокинетических характеристик, безопасности, переносимости и иммуногенности липэгфилграстима, вводимого подкожно в дозе 100 мкг/кг массы тела однократно за курс хи-миотерапии, и филграстима, вводимого ежедневно в дозе 5 мкг/кг массы тела.
Основная задача исследования: основная задача исследования заключается в сравнительной оценке эффективности липэгфилграстима, вво-димого подкожно в дозе 100 мкг/кг массы тела однократно за курс химиотерапии, и филграстима, вводимого ежедневно в дозе 5 мкг/кг мас-сы тела, при лечении детей и подростков, которым проводится химиотерапия. Дополнительные задачи исследования: дополнительные задачи исследования включают сравнительную оценку фармакодинамических и фармакокинетических характеристик, безопасности, переносимости и иммуногенности липэгфилграстима, вводимого подкожно в дозе 100 мкг/кг массы тела однократно за курс хи-миотерапии, и филграстима, вводимого ежедневно в дозе 5 мкг/кг массы тела.
Первичая цель исследования: • изучить иммуногенные свойства рек. ф.VIII ЛКЧ у 100 ранее не леченных пациентов (РНЛП) гемофилией А тяжелой степени (ф.VIII:С <1%). Вторичные цели исследования: • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ (по показателю частоты спонтанных кровотечений на фоне профилактической заместительной терапии); • оценить эффективность лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при кровотечениях; • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при оперативных вмешательствах; • оценить безопасность и переносимость рек. ф.VIII ЛКЧ.
Первичая цель исследования: • изучить иммуногенные свойства рек. ф.VIII ЛКЧ у 100 ранее не леченных пациентов (РНЛП) гемофилией А тяжелой степени (ф.VIII:С <1%). Вторичные цели исследования: • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ (по показателю частоты спонтанных кровотечений на фоне профилактической заместительной терапии); • оценить эффективность лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при кровотечениях; • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при оперативных вмешательствах; • оценить безопасность и переносимость рек. ф.VIII ЛКЧ.
Первичая цель исследования: • изучить иммуногенные свойства рек. ф.VIII ЛКЧ у 100 ранее не леченных пациентов (РНЛП) гемофилией А тяжелой степени (ф.VIII:С <1%). Вторичные цели исследования: • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ (по показателю частоты спонтанных кровотечений на фоне профилактической заместительной терапии); • оценить эффективность лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при кровотечениях; • оценить эффективность профилактического лечения препаратом рек. ф.VIII ЛКЧ при оперативных вмешательствах; • оценить безопасность и переносимость рек. ф.VIII ЛКЧ.
Изучить клиническую эффективность, переносимость и безопасность лекарственного средства Клофарабин, концентрат для приготовления раствора для инфузий 1 мг/мл во флаконах, производства Института биоорганической химии НАН Беларуси, Республика Беларусь, применяемого для лечения рефрактерного либо рецидивирующего острого лимфобластного лейкоза
Цели исследования: - определение частоты ПОТ и ОТ у пациентов в возрасте 2-18 лет с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой при терапии препаратом иммуноглобулина для внутривенного введения «БИОВЕН-МОНО®» - определение частоты ООТ у пациентов в возрасте 2-18 лет с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой при терапии препаратом иммуноглобулина для внутривенного введения «БИОВЕН-МОНО®»; - определение длительности ООТ на терапию препаратом «БИОВЕН-МОНО®», т.е. длительности ПОО и ОТ в популяции пациентов детского и подросткового возраста с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой, в том числе определение % пациентов с уровнем тромбоцитов более 100-109 с уровнем тромбоцитов более 50-109/л в течение от 60 до 180 дней после старта терапии, не нуждающихся в дополнительной терапии после введения препарата «БИОВЕН-МОНО®»; - определение наличия и тяжести геморрагического синдрома у пациентов, включенных в исследование, в течение 60 дней после старта терапии; определение безопасности терапии «БИОВЕН-МОНО®»путем оценки следующих параметров: характера и частоты нежелательных явлений (НЯ); профиля и выраженности НЯ; наличия маркеров хронических гепатитов через 3 месяца и цитомегаловирусной инфекций через месяц после введения «БИОВЕН-МОНО®»; наличия и выраженности гемолиза, наличия истинной и ложноположительной пробы Кумбса; изменения показателей жизненно важных функций и клинически уместных лабораторных параметров после инфузии препарата «БИОВЕН-МОНО®».