CDZ173 (лениолисиб)

Цель исследования

Часть I: • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173, взаимосвя фармакодинамики и дозы, а также фармакокинетики и фармакодинамики препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI с целью выбора дозы во второй части исследования. • оценить клиническую эффективность препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA) • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов/ Часть II: • оценить влияние препарата CDZ173 на лимфаденопатию (неиндексные очаги и се-лезенка); • оценить эффективность препарата CDZ173 в отношении улучшения качества жизни, связанного с состоянием здоровья, у па-циентов с APDS/PASLI; • оценить эффективность препарата CDZ173 по шкале общей оценки врача (PGA) и по шкале общей оценки пациента (PtGA); • оценить фармакокинетику препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI; • оценить биомаркеры, отражающие эффективность препарата CDZ173 в отно-шении снижения системных уровней воспа-лительных компонентов заболевания; • оценить терапевтическую пользу для каждого из пациентов; • оценить безопасность и переноси-мость препарата CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI