Ambrx, Inc.

Первичные цели: Оценка безопасности, переносимости и фармакодинамического ответа на введение трёх различных доз ARX201, вводимых повторно молодым совершеннолетним пациентам с развившемся в детстве ДГР. Вторичные цели: 1. Установление фармакокинетического и фармакодинамического профиля одно-кратной и многократных доз ARX201, вводимых повторно молодым совершенно-летним пациентам с развившемся в дет-стве ДГР. 2. Оценка схемы дозирования ARX201 на основании данных безопасности, фарма-кокинетики и фармакодинамики. 3. Оценка эффективности ARX201 через шесть месяцев после лечения молодых со-вершеннолетних пациентов с ДГР.

Первичные цели: Оценка безопасности, переносимости и фармакодинамического ответа на введение трёх различных доз ARX201, вводимых повторно молодым совершеннолетним пациентам с развившемся в детстве ДГР. Вторичные цели: 1. Установление фармакокинетического и фармакодинамического профиля одно-кратной и многократных доз ARX201, вводимых повторно молодым совершенно-летним пациентам с развившемся в дет-стве ДГР. 2. Оценка схемы дозирования ARX201 на основании данных безопасности, фарма-кокинетики и фармакодинамики. 3. Оценка эффективности ARX201 через шесть месяцев после лечения молодых со-вершеннолетних пациентов с ДГР.