Клинические исследования

Исследование 2 фазы в одной группе, заслепленное для патоморфолога, с использованием образцов биопсии печени для оценки концентрации меди и гистопатологических изменений у пациентов с болезнью Вильсона, получающих лечение препаратом ALXN1840 в течение 48 недель, с последующим продленным периодом лечения препаратом ALXN1840 в течение дополнительных 48 недель

Рандомизированное, с маскированием метода выбора лечения, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности препарата ALXN1840, применяемого в течение 48 недель, по сравнению со стандартной терапией у пациентов с болезнью Вильсона в возрасте от 12 лет и старше, c последующим 60 – ти месячным продленным периодом лечения.