Клинические исследования

Рандомизированное, с маскированием метода выбора лечения, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности препарата ALXN1840, применяемого в течение 48 недель, по сравнению со стандартной терапией у пациентов с болезнью Вильсона в возрасте от 12 лет и старше, c последующим 60 – ти месячным продленным периодом лечения.

Открытое исследование фазы 3 препарата ALXN1210 при лечении детей и подростков с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)