Республиканский научно-практический центр детской хирургии

Первичная цель: • Оценить, способно ли добавление селексипага к стандартной терапии отсрочить прогрессирование заболевания у детей с ЛАГ в сравнении с плацебо. Вторичная цель: • Оценить безопасность и переносимость селексипага у детей с ЛАГ. • Оценить, способно ли применение селексипага отсрочить госпитализацию и смерть, связанную с ЛАГ у детей. • Оценить значения минимальной концентрации селексипага и его актив-ных метаболитов в плазме в условиях равновесного состояния у детей с ЛАГ. Поисковые цели: • Оценка переменных эффективно-сти и безопасности селексипага • Изучение качества жизни Поисковые конечные точки — период открытого лечения • Изучить долгосрочную безопас-ность, переносимость и эффектив-ность селексипага у детей с легочной артериальной гипертензией

Первичная цель: • Оценить, способно ли добавление селексипага к стандартной терапии отсрочить прогрессирование заболевания у детей с ЛАГ в сравнении с плацебо. Вторичная цель: • Оценить безопасность и переносимость селексипага у детей с ЛАГ. • Оценить, способно ли применение селексипага отсрочить госпитализацию и смерть, связанную с ЛАГ у детей. • Оценить значения минимальной концентрации селексипага и его актив-ных метаболитов в плазме в условиях равновесного состояния у детей с ЛАГ. Поисковые цели: • Оценка переменных эффективно-сти и безопасности селексипага • Изучение качества жизни Поисковые конечные точки — период открытого лечения • Изучить долгосрочную безопас-ность, переносимость и эффектив-ность селексипага у детей с легочной артериальной гипертензией

Основная цель исследования: • утвердить начальную(-ые) дозу (дозы) селексипага, выбранную(-ые) на основании экстраполяции фармакокинетических данных в отношении взрослых пациентов и обеспечивающих у пациентов в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, страдающих легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), уровни экспозиции препарата, аналогичные уровням у взрослых пациентов, посредством изучения фармакокинетики селексипага и его активного метаболита АСТ-333679 в этой популяции пациентов. Дополнительные цели: Оценить безопасность и переносимость селексипага у пациентов в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, страдающих артериальной гипертензией

Основная цель исследования: • утвердить начальную(-ые) дозу (дозы) селексипага, выбранную(-ые) на основании экстраполяции фармакокинетических данных в отношении взрослых пациентов и обеспечивающих у пациентов в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, страдающих легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), уровни экспозиции препарата, аналогичные уровням у взрослых пациентов, посредством изучения фармакокинетики селексипага и его активного метаболита АСТ-333679 в этой популяции пациентов. Дополнительные цели: Оценить безопасность и переносимость селексипага у пациентов в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, страдающих артериальной гипертензией

Первичная цель: Изучить безопасность и дать описательную оценку эффективности далбаванцина при лечении острых бактериальных инфекций кожи и кожных структур у детей в воз-расте от 3 месяцев до 17 лет, предположи-тельно или определенно вызванных чувстви-тельными грамположительными микроорга-низмами, включая метициллин-резистентные штаммы золотистого ста-филококка (Staphylococcus aureus). Вторичная цель: • Оценить клинический ответ через 48–72 часа после рандомизации (под которым понимается уменьшение размера поражения на ≥ 20% по сравнению с исходным) у паци-ентов, которые не получали неотложной те-рапии и выжили, а также клинический ответ, основанный на общей клинической оценке исследователя на визите окончания лечения (через 14 ± 2 дня после начала терапии), на визите оценки излечения (через 28 ± 2 дня после начала терапии) и на заключительном визите последующего наблюдения (через 54 ± 7 дней после начала терапии). • Оценить клинический ответ в зави-симости от выявленного исходно патогена через 48–72 часа после рандомизации (под которым понимается уменьшение размера поражения на ≥ 20% по сравнению с исход-ным), а также клинический ответ в зависи-мости от выявленного исходно патогена, ос-нованный на общей клинической оценке ис-следователя на визите окончания лечения (через 14 ± 2 дня после начала терапии), на визите оценки излечения (через 28 ± 2 дня после начала терапии) и на заключительном визите последующего наблюдения (через 54 ± 7 дней после начала терапии). • Изучить фармакокинетику (ФК) далбаванцина у детей в возрасте от 3 меся-цев до 17 лет.