Республиканский научно-практический центр радиационной медицины и экологии человека

Основные цели Оценка частоты ответа селезенки в каждой группе на неделе 24. Дополнительные цели 1. Оценка изменения общего балла по симптомам (TSS) для каждой группы. 2. Продолжительность ответа селезенки. 3. Определение частоты смены зависи-мости от переливания эритроцитов на отсутствие зависимости от переливания эритроцитов на неделе 24 для каждой группы. 4. Общая выживаемость (ОВ). 5. Выживаемость без прогрессирования (ВБП). 6. Определение безопасности и перено-симости терапии в каждой группе. 7. Описание фармакокинетического профиля KRT-232 (группа 1) или TL-895 (группа 2). 8. Оценка сообщаемых пациентами ис-ходов, включая качество жизни, утомляе-мость и оценку изменения. Поисковые цели 1. Оценка фармакодинамических маркеров KRT-232 (группа 1). 2. Оценка фармакодинамических маркеров TL-895 (группа 2). 3. Определение изменений в костном мозге.

Основная цель:  Основной целью данного исследова-ния является оценка фармакокинетиче-ских (ФК) характеристик OCTA-C1-INH после однократного внутривенного (в/в) введения пациентам с НАО, у которых не наблюдается обострения НАО. Дополнительные цели:  Оценить изменение уровня антигена C1-INH в крови и уровень C4 после однократного в/в введения OCTA-C1-INH.  Оценить безопасность препарата OCTA-C1-INH при в/в введении.

Основная цель: - Основной цель данного исследования является оценка фармакокинетических (ФК) характеристик OCTA-C1-INH после однократного внутривенного (в/в) введения пациентам с НАО, у которых не наблюдается обострения НАО. Дополнительные цели: - Оценить изменение уровня антигена C1-INH в крови и уровень C4 после однократного в/в введения OCTA-C1-INH. - Оценить безопасность препарата OCTA-C1-INH при в/в введении.

Первичная цель данного исследования – определить эффективность препарата Вилате при профилактическом применении у ранее леченых пациентов с болезнью Виллебранда 3 типа, 2 типа (кроме подтипа 2N) или тяжелой формы 1 типа. Вторичными целями настоящего ис-следования являются следующие: • Оценить дифференциал между максимальной и минимальной концен-трациями in vivo для VWF:Ac и VWF:Ag препарата Вилате® в динамике (на ис-ходном уровне и через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев лечения); • Охарактеризовать фармакокине-тику VWF:Ac, VWF:Ag и FVIII:C у педи-атрических пациентов в возрасте от ≥6 до <17 лет; • Оценить безопасность и переносимость препарата Вилате®. Дополнительными целями настоящего исследования являются: • Определить эффективность пре-парата Вилате® для лечения эпизодов кровотечения в период между инфузиями препарата; • Определить эффективность пре-парата Вилате® для профилактики кровотечений при хирургических вмешательствах; • Оценить качество жизни пациен-тов во время профилактического лече-ния препаратом Вилате®; • Оценить состояние суставов пациентов используя показатель оценки здоровья суставов при гемофилии (Hemophilia Joint Health Score) • Оценить интенсивность менструального кровотечения у пациенток, способных к деторождению.

Первичная цель данного исследования – определить эффективность препарата Вилате при профилактическом применении у ранее леченых пациентов с болезнью Виллебранда 3 типа, 2 типа (кроме подтипа 2N) или тяжелой формы 1 типа. Вторичными целями настоящего ис-следования являются следующие: • Оценить дифференциал между максимальной и минимальной концен-трациями in vivo для VWF:Ac и VWF:Ag препарата Вилате® в динамике (на ис-ходном уровне и через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев лечения); • Охарактеризовать фармакокине-тику VWF:Ac, VWF:Ag и FVIII:C у педи-атрических пациентов в возрасте от ≥6 до <17 лет; • Оценить безопасность и переносимость препарата Вилате®. Дополнительными целями настоящего исследования являются: • Определить эффективность пре-парата Вилате® для лечения эпизодов кровотечения в период между инфузиями препарата; • Определить эффективность пре-парата Вилате® для профилактики кровотечений при хирургических вмешательствах; • Оценить качество жизни пациен-тов во время профилактического лече-ния препаратом Вилате®; • Оценить состояние суставов пациентов используя показатель оценки здоровья суставов при гемофилии (Hemophilia Joint Health Score) • Оценить интенсивность менструального кровотечения у пациенток, способных к деторождению.

Первичная задача данного исследования - определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индуцирования ремиссии симптомов заболевания и заживления очагов (по результатам эндоскопического исследования) у пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести. Вторичные задачи: • определение оптимальной дозы препа-рата IMU-838 для сохранения терапевтиче-ского эффекта при лечении пациентов с яз-венным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка влияния терапии препаратом IMU-838 на контрольные показатели (клинические и эндоскопические) у пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка степени и характера дей-ствия препарата IMU-838 относительно времени; • оценка безопасности и переносимости препарата IMU-838 при лечении пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка вспомогательных биомаркеров, биомаркеров активности патологического процесса и фармакодинамического действия препарата IMU-838; • определение популяционных фармако-кинетических (ФК) характеристик и значений остаточной концентрации препарата IMU-838 в плазме в течение этапа индукционной терапии

Основная цель • Определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индукции симп-томатической ремиссии (на основании показателей частоты стула и боли в животе, оцениваемых в составе индекса активности болезни Крона [CDAI] на основе результатов, сообщаемым пациентами [РСП]-2) у пациентов с активной болезнью Крона. Ключевая дополнительная цель • Определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индукции эндо-скопического улучшения у пациентов с активной формой болезни Крона. Другие дополнительные и поисковые цели • Оценить потенциал препарата IMU-838 для индукции клинического от-вета и клинической ремиссии; • Оценить динамику активности препарата IMU-838; • Оценить продолжительность от-вета на лечение и ремиссии; • Изучить возможности препарата IMU-838 с точки зрения поддержания ремиссии и предупреждения рецидива болезни Крона; • Оценить безопасность и переносимость препарата IMU-838 у пациентов с активной формой болезни Крона; • Оценить минимальные концентрации препарата IMU-838 в плазме у пациентов с активной формой болезни Крона; • Оценить маркеры и биомаркеры активности заболевания.

Первичная задача данного исследования - определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индуцирования ремиссии симптомов заболевания и заживления очагов (по результатам эндоскопического исследования) у пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести. Вторичные задачи: • определение оптимальной дозы препа-рата IMU-838 для сохранения терапевтиче-ского эффекта при лечении пациентов с яз-венным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка влияния терапии препаратом IMU-838 на контрольные показатели (клинические и эндоскопические) у пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка степени и характера дей-ствия препарата IMU-838 относительно времени; • оценка безопасности и переносимости препарата IMU-838 при лечении пациентов с язвенным колитом средней или высокой степени тяжести; • оценка вспомогательных биомаркеров, биомаркеров активности патологического процесса и фармакодинамического действия препарата IMU-838; • определение популяционных фармако-кинетических (ФК) характеристик и значений остаточной концентрации препарата IMU-838 в плазме в течение этапа индукционной терапии

Основная цель • Определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индукции симп-томатической ремиссии (на основании показателей частоты стула и боли в животе, оцениваемых в составе индекса активности болезни Крона [CDAI] на основе результатов, сообщаемым пациентами [РСП]-2) у пациентов с активной болезнью Крона. Ключевая дополнительная цель • Определить оптимальную дозу препарата IMU-838 для индукции эндо-скопического улучшения у пациентов с активной формой болезни Крона. Другие дополнительные и поисковые цели • Оценить потенциал препарата IMU-838 для индукции клинического от-вета и клинической ремиссии; • Оценить динамику активности препарата IMU-838; • Оценить продолжительность от-вета на лечение и ремиссии; • Изучить возможности препарата IMU-838 с точки зрения поддержания ремиссии и предупреждения рецидива болезни Крона; • Оценить безопасность и переносимость препарата IMU-838 у пациентов с активной формой болезни Крона; • Оценить минимальные концентрации препарата IMU-838 в плазме у пациентов с активной формой болезни Крона; • Оценить маркеры и биомаркеры активности заболевания.

Оценка клинической эффективности, переносимости и безопасности лекарственного средства Иммунофарм, раствор для внутривенного введения 50 и 100 мг/мл, производитель СП ООО «Фармлэнд», Республика Беларусь, применяемого у пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой.

Оценка клинической эффективности, переносимости и безопасности лекарственного средства Иммунофарм, раствор для инфузий 100 мг/мл, производитель СП ООО «Фармлэнд», Республика Беларусь, применяемого у пациентов с вторичными иммунодефицитными состояниями.

 Сравнить эффективность назначаемых перорально капсул DS102 и плацебо в лечении взрослых больных с тяжелым, острым, декомпенсированным алкогольным гепатитом (АГ).  Сравнить безопасность назначаемых перорально капсул DS102 с плацебо в лечении взрослых больных с тяжелым, острым, декомпенсированным алкогольным гепатитом.  Сравнить фармакокинетику (ФК) 15(S)-HEPE ЕЕ после приема перорально назначенных капсул DS102 у шести взрос-лых пациентов с АГ на начальной пилотной фазе исследования, с последующей оценкой остаточного уровня 15(S)-HEPE ЕЕ у всех участников исследования.

 Сравнить эффективность назначаемых перорально капсул DS102 и плацебо в лечении взрослых больных с тяжелым, острым, декомпенсированным алкогольным гепатитом (АГ).  Сравнить безопасность назначаемых перорально капсул DS102 с плацебо в лечении взрослых больных с тяжелым, острым, декомпенсированным алкогольным гепатитом.  Сравнить фармакокинетику (ФК) 15(S)-HEPE ЕЕ после приема перорально назначенных капсул DS102 у шести взрос-лых пациентов с АГ на начальной пилотной фазе исследования, с последующей оценкой остаточного уровня 15(S)-HEPE ЕЕ у всех участников исследования.

Основные цели: Сравнить эффективность понатиниба и иматиниба, назначаемых пациентам с впервые диагностированным Ph+ ОЛЛ в качестве терапии первой линии в комбинации с химиотерапией пониженной интенсивности, оцениваемую на основании частоты МОЗ-отрицательной ПР в конце индукционной терапии. Основные вторичные цели: • сравнить частоту БСВ в 2 когортах. Другие вторичные цели: • сравнить частоту ПР и нПР в 2 когортах в конце цикла 1, в конце цикла 2, в конце индукционной терапии и во время или в конце консолидирующей те-рапии (конец цикла 9 или окончание ис-следуемого лечения , в зависимости от того, что наступит раньше); • сравнить частоту MR3, отрица-тельного статуса МОЗ (MR4) и MR4,5 в 2 когортах в конце цикла 1, в конце цикла 2, в конце индукционной терапии и во время или в конце консолидирующей терапии (конец цикла 9 или окончание исследуемого лечения, в зависимости от того, что наступит раньше); • сравнить частоту ПНИТ и ОЧО в 2 когортах в конце индукционной тера-пии; • сравнить частоту МОЗ-отрицательной ПР через несколько ин-тервалов после окончания индукционной терапии; • определить длительность МОЗ-отрицательной ПР в каждой из 2 когорт; • определить длительность ПР в каждой из 2 когорт; • сравнить время до констатации неэффективности терапии в 2 ко-гортах; • сравнить частоту MR4,5 (включая наилучший ответ) между 2 когортами через несколько • интервалов, в том числе в конце индукционной терапии, в конце консолидирующей терапии и • перед ТГСК; • сравнить у пациентов, которые достигли MR4,5, длительность MR4,5 в 2 когортах; • сравнить результаты лечения у пациентов с ТГСК или без нее в 2 когор-тах; • сравнить частоту ОВ в 2 когор-тах; • охарактеризовать частоту НЯ, СНЯ, ЯОА, ВТЭЯ и других связанных с безопасностью • изменений, представляющих интерес, в каждой из 2 когорт, используя различные методы; • сравнить переносимость в 2 ко-гортах, включая частоту прекращения лечения, снижения дозы и приостановки приема доз вследствие НЯ; • собрать данные зависимости кон-центрации препарата в плазме от времени для использования в • анализе популяционной фармакокинетики (ФК), а также зависимости ответа на лечение от экспозиции понатиниба.

Основные цели • Оценка клинической эффективности Гуселькумаба у участников с болезнью Крона • Оценка безопасности Гуселькумаба Дополнительные цели • Оценка зависимости ответа на лечение Гуселькумабом от дозы в целях обоснования выбора дозы для исследований фазы 3 в рамках данного протокола • Оценка эффективности Гуселькумаба в улучшении эндоскопической картины • Оценка фармакокинетики (ФК), имму-ногенности и фармакодинамики (ФД) Гусель-кумаба, в том числе оценка изменения уровней C-реактивного белка (СРБ) и фекального кальпротектина. Другие цели • Оценка влияния Гуселькумаба на каче-ство жизни, связанное со здоровьем (КЖСЗ), а также на фармакоэкономические показатели • Оценка эффективности Гуселькумаба в улучшении гистологической картины • Оценка влияния лечения Гуселькумабом на профиль генной экспрессии и клеточный состав слизистой оболочки кишечника, связанные с болезнью Крона. Исследования фазы 3 по подтверждению дозы (ГЭЛАКСИ 2 и ГЭЛАКСИ 3) ГЭЛАКСИ 2 и ГЭЛАКСИ 3 — идентичные ис-следования с одинаковыми целями и гипоте-зами. Цели Основные цели • Оценка клинической эффективности Гуселькумаба у участников с болезнью Крона • Оценка безопасности Гуселькумаба Дополнительные цели • Оценка эффективности Гуселькумаба в улучшении эндоскопической картины • Оценка влияния Гуселькумаба на КЖСЗ • Оценка ФK, иммуногенности и ФД Гу-селькумаба, в том числе, оценка изменения уровней СРБ и фекального кальпротектина Другие цели • Оценка влияния Гуселькумаба на фар-макоэкономические показатели • Оценка эффективности Гуселькумаба в улучшении гистологической картины • Оценка влияния лечения Гуселькумабом на профиль генной экспрессии и клеточный состав слизистой оболочки кишечника, связанные с болезнью Крона

Целью данного исследования является оценка эффективности, переносимости, безопасности и некоторых параметров фармакокинетики препарата Биовен, 10% р-ра для инфузий, производства ООО «Биофарма Плазма», у пациентов с первичными иммунодефицитами. Задачи исследования: • оценить терапевтическую эффективность исследуемого препарата у пациентов с некоторыми гуморальными и комбинированными первичными иммунодефицитами; • оценить переносимость ибезопасность,зарегистрировать возможные побочные реакции исследуемого препарата у пациентов с некоторыми гуморальными и комбинированными первичными иммунодефицитами. • оценить некоторые параметры фармакокинетики исследуемого препарата в ограниченной исследуемой группе.

Оценка эффективности, переносимости, безопасности и некоторых параметров фармакокинетики препарата Биовен, 10% р-ра для инфузий, производства ООО «Биофарма Плазма», у пациентов с первичными иммунодефицитами. Задачи исследования: • оценить терапевтическую эффективность исследуемого препарата у пациентов с некоторыми гуморальными и комбинированными первичными иммунодефицитами; • оценить переносимость ибезопасность,зарегистрировать возможные побочные реакции исследуемого препарата у пациентов с некоторыми гуморальными и комбинированными первичными иммунодефицитами. • оценить некоторые параметры фармакокинетики исследуемого препарата в ограниченной исследуемой группе.

Основная цель • оценить эффективность и безопас-ность применения ривароксабана в сравнении с плацебо для предотвращения симптомати-ческой венозной тромбоэмболии (ВТЭ: тром-боз глубоких вен [ТГВ] нижних конечностей и нелетальная тромбоэмболия легочной арте-рии [ТЭЛА]) и смерти, обусловленной ВТЭ (смерть вследствие ТЭЛА или смерть, при которой в качестве причины нельзя исклю-чить ТЭЛА) после выписки из больницы у па-циентов с соматической патологией с высо-ким риском. Вторичные цели Вторичные цели включают сравнение приме-нения ривароксабана и плацебо у пациентов с соматической патологией с высоким риском после выписки из больницы по следующим ис-ходам: • Смерть, обусловленная ВТЭ (смерть вследствие ТЭЛА или смерть, при которой в качестве причины нельзя исключить ТЭЛА); • Симптоматическая ВТЭ (ТГВ нижних конечностей и нелетальная ТЭЛА); • Комбинированный исход симптома-тической ВТЭ (ТГВ нижних конечностей и нелетальная ТЭЛА) и смертности по любой причине (СПЛП); • Комбинированный показатель симп-томатической ВТЭ (ТГВ нижних конечно-стей и нелетальная ТЭЛА), инфаркта мио-карда (ИМ), негеморрагического инсульта и сердечно-сосудистой (СС) смерти (смерти вследствие установленной СС причины, а также смерти, при которой СС причина не может быть исключена; в соответствии с этим определением смерть, обусловленная ВТЭ, считается СС смертью); • СПЛП. Поисковые цели Поисковые цели включают сравнение приме-нения ривароксабана и плацебо после выписки из больницы у пациентов с соматической па-тологией с высоким риском по следующим исходам: • Симптоматический ТГВ нижних ко-нечностей; • Симптоматическая нелетальная ТЭЛА; • Симптоматический ТГВ верхних ко-нечностей; • ИМ; • Негеморрагический инсульт; • Повторная госпитализация вследствие симптоматической ВТЭ (ТГВ нижних конеч-ностей или нелетальная ТЭЛА) в течение 30 дней после рандомизации.